Aquí se reconoce cómo se ha logrado integrar XIST en un 20-40% de las líneas celulares que cuentan con la trisomía del 21. Además, el método afecta de forma fiable solo a la copia extra del cromosoma 21 sin que silencie otros genes que pueden acarrear otras enfermedades.
Pero hay problemas. Pese al entusiasmo, la técnica está lejos de aplicarse en humanos, ya que uno de los mayores retos de CRISPR son las mutaciones off-target, es decir, que actúe en otros puntos genéticos que no son sus objetivos marcados.
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etiquetas: crispr-cas9 , sindrome , down , off-target 
Yo pondría "que actúe en otros puntos genéticos que no son sus objetivos marcados" o "que actúe en otros puntos genéticos distintos a sus objetivos marcados"
CRISPR/Cas9 ya se aplica en humanos. Por ejemplo Casgevy para pacientes con anemia falciforme.
Estos tratamientos son ex-vivo. se extraen células madre del paciente, se editan con CRISPR/Cas9 en laboratorio, se verifican y luego se inyectan otra vez (creo que hace falta quimioterapia antes para que las nuevas celulas no sean cazadas por los globulos blancos.