España financia tofersén, el primer tratamiento en Europa dirigido a una causa genética de la ELA

La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha acordado incluir en la prestación farmacéutica el medicamento huérfano Tofersén, primer tratamiento aprobado en la UE para la ELA de causa genética. Concretamente, se dirige a las mutaciones en el gen SOD1, causante de una forma hereditaria de la ELA que afecta aproximadamente al 2% de los pacientes diagnosticados.

[#1 ahotsa]

Antes de que lleguen los negativistas, ya lo repito yo: Parece válido solo para el 2% de los pacientes diagnosticados. Pero es una enfermedad tan cabrona, que cualquier avance me parece muy positivo.

[#2 Kantinero]

32.000€ monodosis?
es.everyone.org/qalsody-tofersen

[#4 jm22381]

¿No se podría usar una versión personalizada de CRISPR para curar el ELA? - > www.meneame.net/story/bebe-enfermedad-rara-primer-paciente-tratado-med

[#3 glups]

Una pregunta sobre la ELA.
Que tiene de especial esta enfermedad para tener una ley especifica que no tengan otras enfermedades como el alzheimer, una paraplejia/tetraplejia, un parkinson o cualquier otra invalidante?

[#5 Laocornn]

#3 Eso me pregunto yo. Los pacientes de ELA son unos 4 mil en España, mientras que los enfermos de Alzheimer son unos 800 mil.

[#6 Khanbaliq]

Me alegro pero creo que llega tarde para Rayo McQueen.