Un nuevo tipo de tratamiento que usa células modificadas del paciente para atacar su cáncer fácilmente eliminó un obstáculo crucial el miércoles. Un comité consultivo de la Food and Drug Administration recomendó por unanimidad aprobar el enfoque de "fármacos vivos" para niños y adolescentes que combaten una forma común de leucemia. La agencia no tiene que seguir la recomendación del comité, pero normalmente lo hace. El tratamiento toma células del cuerpo del paciente, modifica los genes, y luego se le reinfunden las células modificadas. Sería la primera vez que la FDA aprobase cualquier cosa considerada como un "producto de terapia génica". El tratamiento es parte de uno de los desarrollos más importantes en la investigación en décadas: encontrar maneras de aprovechar el propio sistema inmunológico del cuerpo para combatir el cáncer. Y aunque ha generado mucha esperanza, hay alguna preocupación sobre su seguridad a largo plazo y su costo. Aun así, varios de los miembros del comité estuvieron excepcionalmente entusiasmados al explicar su voto recomendando la aprobación. "Esta es la cosa más emocionante que he visto en mi vida", dijo el oncólogo T. Cripe del NCH.
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El título original era La "droga viva" que lucha contra el cáncer aprovechando el sistema inmunológico elimina el obstáculo clave [ING]. Al editar pone que como máximo el título ha de tener 120 caracteres, pero luego corrije y dice que tienen que ser de máximo 100. De todas formas se entiende bien por la entradilla, ¿no? Se aceptan sugerencias.
No entiendo bien el tag "Medical ethics" en el enlace original. Si funciona, si se resuelven las dudas de su efectividad a largo plazo, ¿qué tiene esto que ver con la "ética médica" más allá de ser un tratamiento novedoso? ¿Es porque para llegar a esas conclusiones se utilizaron células embrionarias o algo así? ¿O porque va a valer un pastón para los que no tengan seguro médico en EEUU?
Traducción de lo que sigue a la entradilla:
"Este es un avance importante y está inaugurando una nueva era en el tratamiento de los niños", afirmó el doctor Malcolm Smith, jefe asociado de la filial de oncología pediátrica en el Instituto Nacional del Cáncer.
Durante años, los científicos han tratado de usar drogas que estimulan el sistema inmunológico para combatir el cáncer, y han tenido sólo un éxito modesto. En los últimos años, sin embargo, los científicos desarrollaron una nueva generación de fármacos de "inmunoterapia" que han producido resultados impresionantes para una amplia gama de cánceres al desencadenar el sistema de defensa natural del cuerpo.
El nuevo tratamiento se conoce como inmunoterapia con células CAR-T. Funciona eliminando las células clave del sistema inmunológico conocidas como células T del paciente para que los científicos puedan modificarlas genéticamente para buscar y atacar sólo a las células cancerosas. Es por eso que algunos científicos se refieren a esto como un "fármaco vivo".
Los médicos entonces infunden de nuevo en el cuerpo del paciente millones de células T genéticamente modificadas para que puedan tratar de borrar las células cancerosas y, es de esperar, dejar el tejido sano ileso.
"Es realmente un cambio de paradigma", dijo el Dr. David Lebwohl, que dirige el Programa Global de Franquicias CAR-T en la compañía farmacéutica Novartis, que está buscando la aprobación de la FDA para el tratamiento. "Representa una nueva esperanza para los pacientes".
El fármaco aprobado por el órgano consultivo se conoce como CTL019 o tisagenlecleucel. Se desarrolló para tratar a niños y adultos jóvenes de 3 a 25 años que han recidivado después de someterse a un tratamiento estándar para la Leucemia Linfoblástica Aguda de células B, que es el cáncer infantil más común en los Estados Unidos.
Aunque este cáncer de células sanguíneas puede ser altamente curable, algunos pacientes no responden a los tratamientos estándar; Y una proporción significativa de pacientes experimentan recaídas que no responden a las terapias de seguimiento.
"Hay una gran necesidad médica no satisfecha de opciones de tratamiento para estos pacientes", dijo al comité el Dr. Stephen Hunger, quien colaboró con el estudio en el Children's Hospital de Filadelfia.
El sistema inmunológico para combatir el cáncer tiene raíces del siglo XIX
En el estudio principal que la empresa presentó como evidencia buscando la aprobación de la FDA, los médicos de 25 sitios en 11 países administraron el tratamiento a 88 pacientes. Los pacientes, de 3 a 23 años de edad, habían fracasado el tratamiento estándar o habían experimentado recaídas y no habían respondido al tratamiento estándar de seguimiento. CTL019 produjo remisiones en el 83 por ciento de los pacientes, dijo la compañía al comité.
"Este producto ha demostrado dar lugar a una alta tasa de respuesta", dijo Lebwohl.
Sin embargo, aunque estos resultados son alentadores, el enfoque ha generado preocupaciones. El tratamiento puede producir una reacción adversa que pone en peligro la vida conocida como "síndrome de liberación de citoquinas", en la cual el sistema inmune ataca a los órganos vitales. En el pasado, un puñado de pacientes que estaban recibiendo tratamientos similares desarrollados por otras compañías murieron de grave hinchazón cerebral.
Aunque estos tipos de complicaciones ocurrieron en algunos pacientes que recibieron CTL019, los pacientes se recuperaron y no hubo muertes, dice la compañía. También hay preocupaciones acerca de posibles complicaciones a largo plazo. Los científicos utilizan un virus para hacer los cambios genéticos en las células T, lo que aumenta los temores sobre posibles efectos secundarios a largo plazo.
Debido a las preocupaciones de seguridad, la compañía planea continuar el seguimiento médico de los pacientes que reciben el tratamiento. La compañía también está planeando inicialmente hacer sólo el tratamiento disponible en aproximadamente 30 a 35 hospitales que han tenido la formación necesaria y experiencia para producir y administrar el tratamiento complejo.
Otra gran preocupación es el costo. Aunque Novartis no estimará el precio que finalmente pondrá en el tratamiento, algunos analistas de la industria proyectan que costará $500,000 por infusión.
Sin embargo, varios familiares de niños que se beneficiaron del tratamiento en su fase experimental han hecho llamamientos emocionales al comité para recomendar la aprobación durante un período de comentarios públicos.
"Estoy feliz sobre todo por los pacientes que se beneficiarán de esta terapia", dijo el Dr. Carl June de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, quien desarrolló la terapia.