Científicos españoles de la Universidad de Navarra han diseñado VTX801, un prometedor tratamiento para la enfermedad de Wilson con el que prevén comenzar los primeros ensayos clínicos en pacientes en 2018. En su desarrollo ha participado el Massachusetts Eye and Ear, hospital asociado a la Universidad de Harvard. Este proyecto ha atraído a inversores internacionales líderes en biotecnología forman
Bienvenido sea todo todo estudio y trabajo dedicado a combatir cualquier enfermedad.
En el caso de las enfermedades raras doblemente bienvenido porque, como a las empresas farmacéuticas les resulta muy poco rentable, se les dedica muy pocos recursos.
Un bravo por todas esas personas que siguen esforzándose, a pesar de las trabas que se les pone, por el avance científico y una mayor calidad de vida de las personas.
Señores científicos, tienen todos mis respetos y admiración.
"Los pacientes con enfermedad de Wilson presentan mutaciones en el gen ATP7B, localizado en el cromosoma 13, que codifica una proteína necesaria para eliminar el cobre sobrante desde el interior de la célula hepática a la bilis. Se han descrito más de 300 mutaciones del gen ATP7B implicadas en el desarrollo de la enfermedad." https://medlineplus.gov/spanish/ency/article/000785.htm
Parece que solo hay un gen implicado, aunque me llama la atención que se hayan descrito más de 300 mutaciones.
Soy muy escéptico con los titulares que dicen: "descubierto el gen que produce..." Tan importante como el gen es la expresión génica, modulada por otros genes o por el ambiente, pero bueno, puede que en este caso solo haya un gen implicado y punto, ojalá sea así y sea más fácil corregirlo.
gustavocarra la noticia no explica bien todo el proceso:
¿el "virus" se acopla específicamente a las células del hígado? (igual se une a receptores de membrana específicos)
Una vez la célula ha sido infectada y con el gen correcto ¿se replica creando nuevas células correctas? eso explicaría que con una dosis tienes terapia para 7 años.
Otra posibilidad es que las células infectadas creen nuevas copias del virus....
¿es totalmente seguro?
El virus modificado me da la impresión que lo han vaciado y solo dejan la cápside... y dentro igual han metido un trasposón con el gen correcto.
¿puede ser así?
¿Están totalmente seguros que la enfermedad se produce por un único gen?, ¿no habrá más genes implicados que regulen la expresión génica?
#1 Hola de nuevo. No hay nada publicado ni en pubmed, ni en google scholar sobre el vector vtx801. La primera parte, que es cómo se interioriza la cápside vírica anc 80 (anc de ancestor), un virus adenoasociado modificado, es algo sobre lo que se posee bastante conocimiento y seguridad en muchos experimentos.
Pero sobre cómo han fabricado el ADN terapéutico no hay nada. Todo es secreto industrial. Pero debe ser cojonudo porque Novartis y Roche les han soltado una pasta muy gansa.
#7, el lupus era otro, pero con el Wilson enfermedad también estaban siempre para arriba y para abajo. Y me sonaba que coincidía también con el nombre de otro personaje de la serie, así que cuadra con lo que me dices
Comentarios
Bienvenido sea todo todo estudio y trabajo dedicado a combatir cualquier enfermedad.
En el caso de las enfermedades raras doblemente bienvenido porque, como a las empresas farmacéuticas les resulta muy poco rentable, se les dedica muy pocos recursos.
Un bravo por todas esas personas que siguen esforzándose, a pesar de las trabas que se les pone, por el avance científico y una mayor calidad de vida de las personas.
Señores científicos, tienen todos mis respetos y admiración.
"Los pacientes con enfermedad de Wilson presentan mutaciones en el gen ATP7B, localizado en el cromosoma 13, que codifica una proteína necesaria para eliminar el cobre sobrante desde el interior de la célula hepática a la bilis. Se han descrito más de 300 mutaciones del gen ATP7B implicadas en el desarrollo de la enfermedad." https://medlineplus.gov/spanish/ency/article/000785.htm
Parece que solo hay un gen implicado, aunque me llama la atención que se hayan descrito más de 300 mutaciones.
Soy muy escéptico con los titulares que dicen: "descubierto el gen que produce..." Tan importante como el gen es la expresión génica, modulada por otros genes o por el ambiente, pero bueno, puede que en este caso solo haya un gen implicado y punto, ojalá sea así y sea más fácil corregirlo.
¿el "virus" se acopla específicamente a las células del hígado? (igual se une a receptores de membrana específicos)
Una vez la célula ha sido infectada y con el gen correcto ¿se replica creando nuevas células correctas? eso explicaría que con una dosis tienes terapia para 7 años.
Otra posibilidad es que las células infectadas creen nuevas copias del virus....
¿es totalmente seguro?
El virus modificado me da la impresión que lo han vaciado y solo dejan la cápside... y dentro igual han metido un trasposón con el gen correcto.
¿puede ser así?
¿Están totalmente seguros que la enfermedad se produce por un único gen?, ¿no habrá más genes implicados que regulen la expresión génica?
#1 Hola, necesito un poco de tiempo para mirarme bien el artículo. Te contesto en cuanto pueda
#3 Ok. gracias, no hay prisa.
#1 Hola de nuevo. No hay nada publicado ni en pubmed, ni en google scholar sobre el vector vtx801. La primera parte, que es cómo se interioriza la cápside vírica anc 80 (anc de ancestor), un virus adenoasociado modificado, es algo sobre lo que se posee bastante conocimiento y seguridad en muchos experimentos.
Pero sobre cómo han fabricado el ADN terapéutico no hay nada. Todo es secreto industrial. Pero debe ser cojonudo porque Novartis y Roche les han soltado una pasta muy gansa.
#9 Gracias ...tiene buena pinta.
La enfermedad de Wilson ¿es eso que casi todos los pacientes de House podrían haber tenido y nunca tenían?
#6 no, wilson era el colega oncologo que se tiraba a todas las moribundas. la enfermedad que nunca tenian era lupus.
#7, el lupus era otro, pero con el Wilson enfermedad también estaban siempre para arriba y para abajo. Y me sonaba que coincidía también con el nombre de otro personaje de la serie, así que cuadra con lo que me dices