Hace un año, los médicos no sabían si KJ Muldoon sobreviviría a la infancia. Hoy está aprendiendo a caminar en casa con su familia. Sus primeros pasos siguen a una primicia médica que cambió el curso de su vida. A principios de este año, los médicos del Hospital Infantil de Filadelfia trataron a KJ con una terapia de edición genética CRISPR para un paciente. El tratamiento personalizado se centró en un trastorno metabólico poco común que a menudo resulta mortal en los bebés. KJ se convirtió en la primera persona en el mundo en recibir este

KJ es el nombre del primer paciente en recibir un tratamiento experimental basado en edición genética CRISPR, un tipo de tecnología para modificar el ADN en células vivas. Deficiencia grave de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1) es el nombre de la enfermedad genética incurable con la que nació el niño. Este hallazgo es un paso más para el desarrollo de terapias personalizadas con el objetivo de ayudar a pacientes que han nacido con alguna enfermedad rara. El bebé, que recibió la primera dosis el pasado febrero, cuando tenía entre seis y...