Los tres primeros niños que forman parte del primer ensayo clínico internacional con terapia genética contra una variante de la adrenoleucodistrofia son todos españoles. El tratamiento consiste en extraer médula ósea del paciente y aislar las células madre sanguíneas. Estas son infectadas y tratadas con el VIH, previamente "desvestido"de sus partículas infectivas mediante ingeniería genética. El virus actúa como «taxi» biológico para transportar la versión correcta del gen que causa la enfermedad.